公司简介：
Solid Biosciences Inc.前称是“SOLID Ventures Management, LLC”，成立于2013年3月，最初是作为一家特拉华州有限责任公司成立的。该公司在2015年6月将名字改为Solid Biosciences,LLC .他们的任务是治疗Duchenne肌营养不良症(DMD)，这是一种主要影响男孩的遗传性肌肉萎缩疾病，症状通常在三岁到五岁之间显现。DMD是一种严重的、不可逆转的、最终致命的疾病，在每3500到5000个活的男婴中大约有1个，并且仅在美国就有1万到1万5千个病例。DMD是由dystrophin基因突变引起的，这导致了dystrophin蛋白的缺失。营养不良蛋白的作用是增强肌纤维，保护它们不受日常磨损。没有功能性的肌萎缩蛋白和某些相关蛋白，肌肉会受到日常活动的过度损伤，无法再生，导致纤维化、瘢痕和脂肪组织的形成。对DMD没有治疗方法，对绝大多数患者来说，并没有令人满意的治疗方法。他们的主要候选产品sgt - 001，是一种正在开发的基因转移，以恢复患者肌肉中的功能性营养不良蛋白。基于他们的临床程序,包括多个不同的表型和遗传变异动物,他们认为sgt的作用机制- 001,如果他们的临床试验证明是成功的,无论基因突变的类型或阶段的疾病，该成果都有可能减缓甚至停止DMD的恶化。 |
