维昇药业-B
02561

主营业务:
　　公司是一家处于研发后期、产品商业化的生物制药公司，专注于在中国（包括中国香港、中国澳门及中国台湾）提供特定内分泌疾病的治疗方案。

报告期业绩:
　　截至2026年6月30日止六个月，公司录得收入人民币34.5百万元（截至2025年6月30日止六个月：无），此乃主要由于公司的核心产品注射用隆培生长激素(lonapegsomatropin)的初步商业化（中国境内商品名称：维臻高及英文商品名称：SKYTROFA）。

报告期业务回顾：
　　公司的核心产品
　　隆培生长激素(lonapegsomatropin)
　　产品概览
　　隆培生长激素（lonapegsomatropin)为一款每周注射一次的长效生长激素疗法，已于中国获批用于在中国治疗3岁及以上儿童及青少年的生长激素缺乏症所致的生长缓慢。隆培生长激素(lonapegsomatropin)已证实其52周AHV高于短效（每日注射）人生长激素，具有统计学显著差异。经已完成的中国3期关键性试验所验证，迄今为止，隆培生长激素(lonapegsomatropin)为唯一一款在与短效（每日注射）人生长激素的阳性药物对照及平行组试验比较中显示出长高疗效优效性及同等安全性的长效生长激素。公司于2018年11月自AscendisPharma授权引入隆培生长激素(lonapegsomatropin)。凭藉其新颖的分子设计，隆培生长激素(lonapegsomatropin)是唯一一款于每周给药之间在体内持续释放未经修饰的人生长激素的长效生长激素。
　　该未经修饰的人生长激素与脑垂体分泌的内源性生长激素具有相同的分子结构与作用机制。其作用机制既包括生长激素与靶组织之间的直接作用，亦包括生长激素在肝脏中透过促进胰岛素样生长因子-1(IGF-1)生成而产生的间接作用。相较之下，经修饰的人生长激素通常会大幅改变天然生长激素分子的大小、与受体结合的亲和力以及靶组织分布。与每日一次人生长激素相比，隆培生长激素(lonapegsomatropin)提供了方便的给药方案，注射频率为每周一次，这可能会提高儿童患者在日常生活中给药的依从性。
　　产品注册的进展
　　于2026年1月26日，国家药监局已批准注射用隆培生长激素(lonapegsomatropin)（中国境内商品名称：
　　维臻高，英文商品名称：SKYTROFA）的生物制品上市许可申请，用于在中国治疗3岁及以上儿童及青少年的生长激素缺乏症所致的生长缓慢。中国获批产品说明书中载入了国际和中国3期临床试验都证实了本品较生长激素日制剂的长高疗效优效结果、释放后的人生长激素分子量约为22kDa（与内源性生长激素相同）、不含防腐剂，以及室温（≤30℃）可保存6个月等产品特色。
... 　　商业化计划、患者支持及市场准入注射用隆培生长激素(lonapegsomatropin)（中国境内商品名称：维臻高；英文商品名称：SKYTROFA）于2026年1月26日获国家药监局批准，标志著公司正式成为一家商业化阶段的公司。于报告期内，公司全面启动了隆培生长激素(lonapegsomatropin)的商业化，并在产品供应、渠道建设、商业化覆盖、医生互动及患者支持方面取得了实质性进展。
　　于报告期内，公司完成了首批商业化隆培生长激素(lonapegsomatropin)的进口及质量放行，并透过公司的全国分销合作伙伴上药控股有限公司开始商业化供应。来自首批商业化发货的收入于2026年6月确认。于报告期后，隆培生长激素(lonapegsomatropin)的首张商业化处方于2026年7月开出，标志著其正式在中国患者中投入商业化使用。
　　公司的商业化战略聚焦于将隆培生长激素(lonapegsomatropin)定位为优质且具差异性的长效生长激素疗法，初期专注于自费市场。凭藉其具差异性的临床疗效及安全性特征、每周一次的给药治疗方案及以患者为中心的给药设计，公司继续推进涵盖医生教育、标准化治疗路径及长期患者管理的基于循证医学及以学术驱动的商业化模式。
　　公司的市场准入战略主要集中于私立医院及专科诊所，该等渠道与自费儿科生长激素市场的特征高度契合。公司拟基于患者需求及市场准入的进度，以有序的方式继续扩展商业化覆盖范围。
　　为配合此战略，公司继续深化与领先的私立医疗服务机构的合作。于2026年5月，公司与卓正医疗订立战略合作，以推广隆培生长激素(lonapegsomatropin)的标准化临床使用，并在私营医疗机构发展涵盖诊断、治疗及长期随访的综合医疗保健服务。于2026年6月，公司透过设立专门的儿童生长及发展门诊，进一步深化与上海和睦家医院的合作。该门诊专注于疾病筛查、诊断、治疗及长期随访，并为具有生长及发展相关医疗需求的儿童探索一种综合疾病管理模式。截至最后实际可行日期，隆培生长激素(lonapegsomatropin)亦可于多家其他知名的私家医院及医疗机构供处方使用，包括美中宜和、新世纪医疗、美华妇儿及小苹果。
　　公司亦继续透过第三方服务供应商加强公司的患者支持及客户服务能力，以促进启动治疗，并在患者整个治疗过程中提供支持。该等服务旨在帮助患者正确使用产品、提高治疗依从性并支持长期的疾病管理。
　　为支持商业化执行，公司已建立一支精简但高度专业化的内部商业化团队，核心能力涵盖医学信息沟通、渠道及客户管理、营销及医学事务、患者服务以及客户支持与培训。于最后实际可行日期，公司的内部商业化团队包含约40名员工。公司的前线商业化团队具备高素质的人才结构特征，约80%拥有医药相关的大学本科背景。将近三分之一的前线商业化人员是从其他制药公司的管理级别职位招募而来，这使得整体团队结构在经验及专业背景方面均显著高于行业平均水平。
　　与此同时，公司继续与中国领先的生长激素公司之一安科生物开展商业合作，其拥有逾20年经验、广泛的商业版图及稳固的客户网络。根据该项合作，安科生物负责在中国未由公司商业团队覆盖的特定区域推广隆培生长激素(lonapegsomatropin)，从而对公司的内部商业覆盖网络形成补充，并支持实现更广泛及更高效的市场渗透。于报告期内，公司完成了商业协调及前线团队培训，并正式于相关地区展开了与安科生物的联合推广活动。截至最后实际可行日期，安科生物已部署数百名医药代表，以支持隆培生长激素(lonapegsomatropin)在该等地区的推广。
　　高质素的临床证据进一步支持了其临床应用。于报告期内，公司的中国3期临床试验结果发表于欧洲儿科内分泌学学会(ESPE)的官方期刊HormoneResearchinPaediatrics。该试验显示，在未曾接受治疗的中国生长激素缺乏症儿童中，每周一次的隆培生长激素(lonapegsomatropin)在年化身高增长速率方面，对每日一次人生长激素展现出非劣效性及优效性。每周给药一次的隆培生长激素(lonapegsomatropin)是唯一一种在两项关键的3期试验（全球heiGHt试验及中国briGHt试验）中被证实优于每日给药一次生长激素的长效生长激素。该发表进一步巩固了支持隆培生长激素(lonapegsomatropin)应用于中国患者的临床证据，并为医生的决策及其临床应用提供了重要支持。
　　此外，《基于暂时连接技术的长效生长激素临床应用专家指导意见》于2026年5月正式发布。该专家指导意见基于中国25位儿科内分泌学权威专家的共识而制定，系统性地探讨了TransCon技术平台的特征及优势，并就隆培生长激素(lonapegsomatropin)的临床使用提供了实务指导，以支持其在临床实践中的标准化应用。中国3期临床数据的发表以及该专家指导意见的发布，进一步加强了医学界对隆培生长激素(lonapegsomatropin)差异化临床价值的认可，并支持了其在中国实现更加标准化及更广泛的临床应用。
　　商业化供应及本地生产隆培生长激素(lonapegsomatropin)目前的商业化供应来自AscendisPharma。于报告期内，公司完成了首个商业化批次的进口与质量放行，并在中国内地开始了商业化供应。
　　同时，公司与AscendisPharma及公司在中国的指定本地CDMO药明生物合作，继续推进隆培生长激素(lonapegsomatropin)的技术转移及本地化。小规模试产已经完成，且该项目已进入放大生产阶段。位于成都的CDMO设施的建设亦已完成。药物原液设备的现场验收测试以及安装、运行及性能确认（‘SAT/IOPQ’）目前正在进行中。
　　就制剂而言，公司开发了专有的双腔装置（‘DCD’）平台，其被作为双腔卡式瓶应用并内置于隆培生长激素(lonapegsomatropin)的预充注射笔中。于报告期内，公司与药明生物及东富龙合作，继续推进DCD制剂的本地制造能力。于2026年8月，东富龙为双腔冻干制剂生产线供应的设备已完成工厂验收测试（‘FAT’）并交付至成都设施，标志著设备安装阶段正式启动，并进一步推进隆培生长激素（lonapegsomatropin）本地化商业化生产能力的建立。
　　公司的DCD技术旨在提升便利性、安全性及治疗依从性。大部分已上市的生物制品以冻干制剂形式存在，以提高稳定性及保质期；然而，传统西林瓶加注射器的包装形式需要经过多重手动步骤进行复溶及给药，这可能会导致给药错误、污染风险以及较低的治疗依从性。
　　DCD系统将药物与稀释剂整合在一个密封的双腔结构中，通常为一腔装有冻干药物，另一腔装有稀释剂。
　　这些腔室在给药前保持分离，以确保稳定性与完整性。DCD系统能在封闭环境中实现简化的复溶及给药。
　　与传统基于西林瓶的形式相比，DCD平台减少了操作复杂性与技术要求，并提高了剂量准确性及患者安全性。结合自动注射器，其可支持自行给药并显著提高患者依从性，从而为不同治疗领域的药物提供灵活性。
　　全球产品开发
　　于2026年3月17日，公司的合作伙伴AscendisPharma公布了NewInsiGHTS试验的第52周积极关键数据结果；该项在美国进行的2期随机、开放标签、阳性对照试验，旨在探讨每周一次的TransConhGH（隆培生长激素(lonapegsomatropin)；获美国FDA批准用于儿童及成人生长激素缺乏症(GHD)，并在其他地区获批准用于儿童生长激素缺乏症）相对于每日一次的somatropin，治疗青春期前特纳综合症(Turnersyndrome)儿童患者的安全性、耐受性及疗效。
　　根据《上市规则》第18A.08(3)条规定作出的警示声明：公司无法保证公司最终将成功开发、营销或地产化隆培生长激素(lonapegsomatropin)。公司股东及潜在投资者于买卖公司股份时应审慎行事。
　　公司的关键产品
　　帕罗培特立帕肽(palopegteriparatide)
　　产品概览
　　帕罗培特立帕肽(palopegteriparatide)是公司研究的一款用于治疗成人甲状旁腺功能减退症的治疗解决方案。公司于2018年11月自AscendisPharma授权引入帕罗培特立帕肽(palopegteriparatide)。甲状旁腺功能减退症目前的疗法因治疗效果有限、需高剂量慢性给药补钙以及相关并发症风险增加仍存在局限。帕罗培特立帕肽(palopegteriparatide)旨在每天24小时恢复甲状旁腺激素的生理水平和活性，从而应对疾病各个方面的问题，包括使血钙、尿钙以及血磷恢复正常水平。公司正在中国进行一项帕罗培特立帕肽(palopegteriparatide)3期关键性试验，并已于2023年1月完成该试验的双盲期试验，关键数据显示该试验已达到主要疗效终点及关键次要终点。于2026年1月，公司完成了中国3期研究的开放标签阶段，并于2026年7月完成统计分析及定稿开放标签阶段的最终临床研究报告。
　　产品开发的进展
　　于2026年1月，公司完成了中国3期研究的开放标签阶段。于2026年7月，公司完成统计分析及定稿最终临床研究报告。公司预期于2026年下半年提交NDA。
　　公司继续推进帕罗培特立帕肽(palopegteriparatide)的早期准入战略。继2025年通过海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区引入后，于报告期后，在北京罕见病药品可及性先行区的政策框架下，帕罗培特立帕肽(palopegteriparatide)被引入北京大学第三医院，进一步扩大了其对中国患者的早期可及性。截至最后实际可行日期，帕罗培特立帕肽(palopegteriparatide)亦已获纳入福建、内蒙古、四川南充及陕西的七个市级‘惠民保’补充保险计划的海外特药目录。该等举措提升了患者的早期可及性及产品知名度，并提供了有关患者需求及治疗路径的实务见解，从而支持公司为在中国内地取得监管批准后的上市准备及未来的商业化。
　　全球产品开发
　　于2026年6月，公司的合作伙伴AscendisPharma公布了其2期PaTHForward试验的5年（第266周）数据及已完成的3期PaTHway试验的第182周数据，两者均显示，以TransCon甲状旁腺激素（帕罗培特立帕肽(palopegteriparatide)）进行的长期治疗在甲状旁腺功能减退症的成人患者中展现出持续的疗效与安全性。
　　在长达5年的治疗期内，TransCon甲状旁腺激素复制了内源性甲状旁腺激素的全身性作用，对主要目标器官系统（即肾脏、小肠、中枢神经系统及骨骼）产生了均衡且有益的影响，这已由正常且稳定的尿钙、血清钙、生活质量及骨矿物质密度所证实。该等益处得以持续，同时使患者无需再依赖活性维生素D及钙的常规治疗。
　　根据《上市规则》第18A.08(3)条规定作出的警示声明：公司无法保证公司最终将成功开发或营销帕罗培特立帕肽(palopegteriparatide)。公司股东及潜在投资者于买卖公司股份时应审慎行事。
　　那韦培肽(navepegritide)
　　产品概览
　　那韦培肽(navepegritide)是公司研究的一款用于治疗中国2至10岁软骨发育不全儿童患者的疾病修复疗法，而中国目前尚无有效的疾病修复疗法获批。疾病修复疗法是一种通过针对疾病的根本原因来延缓、减缓或逆转疾病进展的治疗方法。公司于2018年11月自AscendisPharma授权引入那韦培肽(navepegritide)。那韦培肽(navepegritide)旨在以安全和方便的每周一次给药来优化疗效，其为中国第一款正在进行临床开发的软骨发育不全疗法。那韦培肽(navepegritide)在中国已经完成用于治疗软骨发育不全的2期临床试验的双盲期及开放标签阶段，关键数据结果显示该试验已达到主要终点。
　　产品开发的进展
　　2026年3月17日，药审中心官方网站显示，注射用那韦培肽(navepegritide)已获纳入优先审评程序，用于治疗骨骺尚未闭合的两岁及以上ACH儿童患者。
　　全球产品开发
　　于2026年1月8日，公司的合作伙伴AscendisPharma公布了COACH试验第52周的关键数据结果，该试验是首个评估每周一次那韦培肽(navepegritide)与每周一次隆培生长激素(lonapegsomatropin)联合治疗软骨发育不全儿童患者的2期临床试验。在第52周时，联合治疗显示出持续的生长效果，且未影响安全性或耐受性。此外，联合治疗在线性生长之外还显示出其他益处，包括身体比例及臂展的改善，这与线性生长的增加相符。联合治疗的安全性及耐受性与那韦培肽(navepegritide)及隆培生长激素(lonapegsomatropin)单一疗法观察到的情况一致，且总体耐受性良好，治疗期间出现的不良事件通常为轻度。该联合治疗的数据凸显了那韦培肽(navepegritide)成为解决软骨发育不全根本生物学机制的基础疗法之潜力，而隆培生长激素(lonapegsomatropin)则提供补充的益处。
　　于2026年2月27日，公司的合作伙伴AscendisPharma宣布，FDA已根据其加速批准计划，批准YUVIWEL（那韦培肽(navepegritide)；开发为TransConCNP）上市。该药物是首款且唯一获批用于增加2岁及以上骨骺未闭合的软骨发育不全儿童患者线性生长的每周一次治疗药物，亦是唯一能在每周给药间隔内提供持续全身性CNP暴露的药物。
　　2026年3月16日，公司的合作伙伴AscendisPharma宣布了来自其关键ApproaCH试验的新数据，显示接受每周一次那韦培肽(navepegritide)治疗的软骨发育不全儿童直至第104周均维持一致的生长改善，并在治疗的第二年其身体比例获得进一步改善。
　　2026年4月8日，公司的合作伙伴AscendisPharma宣布了新数据，证明TransConhGH加快了TransConCNP在线性生长以外的益处，其中臂展、椎管尺寸及下肢对线均获得大幅改善。该等新数据来自正在进行的2期COACH试验第52周结果，该试验评估每周一次TransConCNP与每周一次TransConhGH的联合治疗用于软骨发育不全儿童的疗效。
　　根据《上市规则》第18A.08(3)条规定作出的警示声明：公司无法保证公司最终将成功开发或营销那韦培肽(navepegritide)。公司股东及潜在投资者于买卖公司股份时应审慎行事。

业务展望：
　　作为公司更广泛的管线扩展战略的一部分，公司正透过内部举措以及有选择地与外部技术平台合作，加强公司的早期药物发现及管线创制能力。
　　作为公司的首项此类合作，于2026年2月5日，公司与领先的由人工智能及机器人驱动的药物发现平台晶泰控股(2228.HK)根据一项长期战略合作订立了一项项目协议。该合作专注于公司所选定的内分泌及代谢治疗领域，并正按照既定的研究里程碑及发展目标推进。透过将公司在疾病领域的专业知识及发展能力与晶泰控股由人工智能驱动的分子设计及自动化实验能力相结合，公司旨在拓宽未来的管线，并加速新型候选药物的迭代发现与优化。
　　该项合作的首个项目为一项早期的儿科内分泌学小分子药物发现计划。于报告期内，公司推进了化合物设计与合成、活性筛选及初步药代动力学评估。多个化合物系列展现出令人鼓舞的初步活性及药代动力学特征，支持将其选入后续评估及优化。该计划目前处于早期发现阶段。
　　该计划标志著公司在将儿科内分泌学产品组合扩展至小分子药物这一技术路线并加强公司的资产创制能力方面迈出了重要的一步。其结合了晶泰控股的发现平台与公司在儿科内分泌学领域既有的专业知识，为开发未来的儿科内分泌疾病治疗方案开辟了额外途径。
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