主营业务:
主要从事利用其专有平台将创新性人工智能(AI)解决方案应用于药物研发。
报告期业绩:
公司的收入由截至2025年6月30日止六个月的27.5百万美元增加78.8百万美元或287.2%至截至2026年6月30日止六个月的106.3百万美元。主要归因于药物发现及管线开发产生的收入增加,而该增加主要来自首付款。来自首付款的收入受新交易磋商进度及对外授权管线交接进度影响。
报告期业务回顾及展望:
Pharma.AI是一个AI驱动的药物发现及开发平台,提供包括新靶点识别到小分子生成及临床结果预测的端到端服务。Pharma.AI由Biology 42、Chemistry42、Medicine42及Science42组成,旨在覆盖整个药物发现和开发过程。Pharma.AI能够识别新的药物靶点,针对新型及既定的靶点从头设计分子,并优化候选药物的临床开发,并简化起草学术论文及其他相关文件的流程。
Pharma.AI的与众不同之处在于其与公司的生物团队及化学团队全面整合,实现实时反馈循环,从而增强平台的学习及表现。该平台接收来自公司的管线开发进度及战略合作的数据输入,产生飞轮效应,可增强其机器学习能力并推动公司持续改进端到端能力。
于2026年上半年,Pharma.AI平台持续升级,巩固其作为药物发现领域领先的端到端生成式AI引擎的地位,并于Biology42、Chemistry42及Science42领域实现突破性进展。于本期间,公司积极开拓AI智能体,加速布局公司迈向制药超级智能的愿景。
Biology42:Biology42在靶点发现及生成式蛋白质设计方面取得重大进展。公司用于疾病靶点及生物标志物发现的AI平台Panda Omics,于2026年上半年进一步提升靶点识别的精准度及自动化程度。在组学研究领域,Panda Omics已由整体组织转向单细胞分辨率,支持超过100项适应症的逾1,400个单细胞数据集,使研究人员能够在细胞类型层面识别差异表达基因。公司的新AI智能体Panda Claw为一款配备九项专业生物信息学技能的对话式AI智能体,旨在以即时、语境丰富的生物学洞察取代人工数据整理。最新版本亦透过推出靶点评估报告加强早期药物发现,该等报告综合遗传学、结构、专利、安全性及竞争洞察。在此基础上,Target Claw应用机器学习,将已获临床验证靶点及创新靶点进行排序,以形成优先级分类,而Longevity Lobster则将发现流程延伸至疾病及衰老生物学。同时,扩展后的Signatures Module将转录组特征与遗传证据、调节因子及药物-基因相互作用建立关联。此外,Generative Biologics推出全新环肽设计流程,支持首尾环化及二硫键交联结构。公司亦进一步升级Generative Biologics平台,透过三项关键改进(包括Batch MD Flow、交互式优化工作区及共折叠评分函数),推动生物制剂设计由经验反复试验转变为可预测,理性的工程化生态系统。
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Chemistry42及Nach01:Nach01透过MMAIGym训练发展为Nach01 MMAI,支持通过提示词进行多目标三维分子优化,涵盖ADMET、蛋白质-配体相互作用(PLI)及口袋占据度。该模型基于1,400万组分子配对及100万个配体-蛋白质环境进行训练,其性能较过往模型提升5倍。在Generative Chemistry领域,主要改进包括多构象对接、动态基于SMILES任意目标规范(SMARTS)的离子化,以及更灵活的结构数据文件导出选项。基于结构的应用程序现支援原生.mmcif转换及直接PDB云端镜像,从而降低数据处理的复杂程度。Alchemistry新增三种透明自由能估算模式,而MDFlow则以更真实的锌配位建模提升金属蛋白质模拟。Profiling模组亦透过新增67个模型,并在所有模型中新增置信度及不确定性指标,进一步扩展其预测能力。于2026年第二季度,公司推出Chemistry42+,一款基于模型上下文协议(MCP)的AI协调器,可将自然语言指令转化为自动化计算化学工作流程。该工具可原生使用或透过第三方工具(包括Cursor、VS Code及Claude Code)使用,支持数据集标准化、构效关系(SAR)分析、活性悬崖检测及蛋白质-配体质子化等任务,使Chemistry42成为交互式科学助手。
Science42:该平台具有DORA(研究撰写助手)功能,是一款先进的AI驱动工具,旨在简化起草学术论文及其他相关文件的过程。
制药超级智能前沿(PSI前沿)公司正引领传统Pharma.AI平台向统一智能体生态系统的转型,重新定义制药超级智能的新范式。为充分释放SOTA前沿基础模型的潜力,公司开发Science MM AI Gym(多模型AI训练环境),这是一个专为药物发现及开发设计的特定领域的AI训练环境,旨在系统性调适基础模型。公司采用结构化的训练计划,结合专有科学数据集、多模态任务、微调、强化学习及严格的基准测试,以提升模型的化学、生物学及临床推理能力。MMAI Gym涵盖多样化的基准任务,横跨药物发现、生物学、化学及更广泛的科学领域。2026年4月,英矽智能推出以三大旗舰类别架构的基准排行榜门户:Science AI Bench、Drug Discovery Benchmark及Insilico Bench。随后于2026年7月,英矽智能推出业界首创的药物发现及开发(DDD)基准测试服务(BaaS)。
MMAIGym近期一项成果为LFM2-2.6B-MMAI的开发,为由英矽智能与Liquid AI就端到端药物发现而共同训练的轻量级液态基础模型(LFM)。在逆合成上,该模型透过领域特定监督微调及于化学推理数据集上进行强化学习训练,使其能够生成具化学可行性的合成路径,而非依赖精确反应记忆。尽管该模型仅包含26亿个参数,经MMAI训练模型于逆合成及其他分子推理基准测试中仍取得最佳(SOTA)或具竞争力表现,且与原模型相比,在选定化学任务中,其性能提升最高达一个数量级。这些结果表明,通过面向药物研发领域的多模态训练,可以在维持模型紧凑且易于部署的前提下,显著增强逆合成路线规划能力,使其能够满足制药企业本地化研发环境对性能与部署效率的需求。此外,公司推出LFM2-24B-InsilicoMMAI-Chem-MT,一款集成多任务模型,于78项药物设计任务中提升性能,并达到或超越多个SOTA领域专业模型,同时优于通用基础模型。
公司亦正在开发经过验证的Pharma.AI工具,以构建一个与基础模型相容的自主智能体层。Panda Omics、Chemistry42及Generative Biologics等平台的标准化功能以MCP形式开放。Skills将经过验证的程序封装为可重复使用的工作流程,而智能体则负责协调该等组件,以完成复杂的药物发现任务。三者相辅相成,使基础模型能够调用、组合及协调经实证的科学引擎。
Longevity AI基于Precious GPT系列(包括Precious1 GPT、Precious2 GPT及Precious3 GPT)所建立的生物数据与多组学条件生成基础,英矽智能推出业界首个以生物年龄为核心条件的多智能体虚拟衰老细胞(VAC)平台。该平台采用多智能体AI架构,能在分子、细胞内、细胞间、组织、器官及个体╱群体六个生物学尺度上开展协同推理。其旨在动态模拟细胞分化、重编程与衰老过程,为靶点识别、细胞命运干预、新型药物发现及抗衰老研究提供强大的算力支持。
管线开发
凭藉公司的生成式AI平台,公司已开发出一系列丰富的管线,涵盖纤维化、肿瘤学、免疫学、代谢、抗疼痛及其他治疗领域。公司选择该等疾病领域的原因是彼等有巨大未满足的医疗需求及大量可用的患者组学数据,使公司能够充分利用Pharma.AI识别潜在的创新靶点并迅速推进新候选药物至IND申请阶段。
ISM001-055/Rentosertib(口服):一款TNIK的小分子抑制剂,用于潜在治疗IPF于2025年5月,ISM001-055获CDE授予治疗IPF的突破性疗法认定。公司在《自然医学》(Nature Medicine)发表的IIa期结果,这一里程碑式成就为此项监管进展提供了有力支持,并为公司AI驱动开发方法的疗效提供了确凿的临床证据。来自GENESIS-IPF试验的数据显示,接受每天一次给药(QD)60毫克剂量Rentosertib治疗的患者,其肺功能出现显著的平均改善,用力肺活量(FVC)实现+98.4毫升的变化,而安慰剂组则下降20.3毫升。该等令人振奋的数据已于美国胸科学会国际会议及2025年PFF峰会上发表。于2026年7月,公司于中国启动针对IPF适应症的ISM001-055的III期临床试验。
ISM001-055(吸入)与口服给药相比,吸入ISM001-055能够以较低的全身性暴露(AUC肺╱血浆50)实现更高的肺部暴露。因此,吸入可以将ISM001-055直接输送到深肺中,这提供了一种更具针对性的方法,可减少所需的药物量,从而减少潜在副作用,并实现快速有效的局部治疗效果。
ISM001-055的吸入递送被认为是药物输送至肺部目标区域的途径之一。此外,吸入给药途径是一种复杂的药物递送技术,需要结合配方及设备,其为仿制药设置了更高的技术壁垒。公司在博来霉素诱导肺纤维化大鼠模型中,验证了吸入ISM001-055的肺功能改善、抗纤维化及抗炎的效果。于2026年4月,公司的吸入ISM001-055已获得CDE的IND批准。
ISM5411(Garutadustat):用于潜在治疗炎症性肠病(IBD)的PHD1/2小分子抑制剂ISM5411(Garutadustat)是一款自主研发的脯氨醯羟化酶(PHD)1及2小分子抑制剂。该化合物在12个月内完成发现,并于2021年11月获正式提名为临床前候选药物,作为IBD患者的潜在疗法。ISM5411可稳定HIFα并促进肠道屏障保护。ISM5411的作用机制使其能够与现有抗炎药物进行潜在的联合治疗。公司分别于2024年12月及2025年1月在澳洲及中国完成I期临床试验。公司于2025年11月在中国启动了针对治疗溃疡性结肠炎的IIa期临床试验,并于2025年12月对首例患者进行给药。
ISM4808:一款作为慢性肾病(CKD)贫血潜在疗法的PHD小分子抑制剂ISM4808是一款靶向HIF-α通路、用于治疗CKD相关贫血的新型口服脯氨醯羟化酶(PHD)小分子抑制剂。透过抑制PHD,该药物可稳定HIF-α,从而诱导内源性促红血球生成素(EPO)产生并改善铁利用率,以促进红血球生成。临床前研究证明其在CKD模型中具有强大疗效、良好的口服PK/ADME特征及广泛的安全边际。
于2025年12月,公司将ISM4808于大中华区的独家权利授予太景生物科技。公司的合作伙伴太景生物科技于2026年3月宣布,其已成功完成I期临床试验的首例受试者入组及给药。该I期临床研究是一项随机、双盲、安慰剂对照试验,包含单次剂量递增(SAD)及多次剂量递增(MAD)队列,旨在评估ISM4808在健康成年人中的安全性、耐受性及药代动力学特征。
ISM3412:MAT2A小分子抑制剂,用于潜在治疗MTAP缺失癌症ISM3412是一款口服强效、选择性MAT2A小分子抑制剂,是MTAP缺失癌症的合成致死靶点。ISM3412通过抑制S-腺苷甲硫氨酸(‘SAM’)生产而发挥功能,导致主要利用SAM的II型精氨酸甲基转移酶(亦称为蛋白质精氨酸甲基转移酶5,‘PRMT5’)的甲基化功能丧失。继2024年4月获FDA的IND批准后,公司将ISM3412推进至临床验证阶段,并于2025年6月宣布完成首例患者给药这项成就,此乃全球多中心I期临床试验的一部分。该I期研究旨在评估患者的安全性、耐受性、PK/PD特征及初步疗效。
ISM6331:一款治疗间皮瘤及其他实体瘤的TEAD小分子抑制剂ISM6331是一款小分子泛TEAD1/2/3/4抑制剂,通过阻断TEAD-YAP/TAZ复合物的转录活性治疗Hippo通路失调的实体瘤。在临床前研究中,ISM6331已显示出对TEAD1/2/3/4的等效抑制作用,以及良好的安全性和强效的抗肿瘤活性。于2025年1月,公司宣布正在中国及美国入组患者的ISM6331全球多中心I期临床试验取得进展,已完成该研究的首例患者给药,以用于治疗间皮瘤及其他实体瘤。该I期临床试验旨在评估ISM6331作为单药在晚期或转移性恶性间皮瘤或其他实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学及初步抗肿瘤活性。于2026年7月,公司已获得FDA的快速通道资格认定。
ISM9682:一款用于治疗染色体不稳定实体瘤的KIF18A小分子抑制剂ISM9682是一款高度差异化的驱动蛋白KIF18A运动蛋白口服小分子抑制剂,由公司的生成式AI引擎赋能,用于治疗染色体不稳定的实体瘤。临床前研究证明其对KIF18A具有强效活性及良好的类药特性。公司已将ISM9682对外授权予Stemline Therapeutics Inc.。于获取IND批准后,该分子已推进至I期临床试验,且公司已收取首例患者给药的里程碑付款。
ISM8969:用于治疗神经系统疾病、代谢性疾病及急性炎症性疾病的中枢神经系统渗透性NLRP3抑制剂ISM8969是一款具备口服可行性及脑部渗透性的NLRP3小分子抑制剂,利用公司的生成式AI平台Chemistry42所研发,用于治疗帕金森病等神经退化性疾病。透过抑制NLRP3炎症小体(神经炎症的关键驱动因素),ISM8969可针对CNS病理中的关键通路。临床前研究显示其在多种疾病模型中具有强大的抗炎活性、良好的安全性及理想的血脑屏障渗透性。公司与衡泰生物就ISM8969订立全球共同开发合作,据此双方各持有50%的全球权益,公司有权收取最高达66百万美元的预付款项及里程碑付款。于2026年6月,公司已完成于澳洲进行的I期临床试验中的首次人体给药,标志著是项合作达成首个临床里程碑。此项单中心、I期、随机、双盲、安慰剂对照试验,包含SAD及MAD队列,将评估口服ISM8969在健康受试者及具心血管疾病风险的肥胖成年受试者中的安全性、耐受性、PK及PD。于2026年7月,公司的ISM8969已获得CDE的IND批准。
业务模式
公司的业务模式包括药物发现及管线开发、软件解决方案及其他与非医药领域相关的发现业务。公司已投入大量资金,建立公司基于生成式AI的药物发现及开发平台,并针对肿瘤学、免疫学、纤维化及其他治疗领域中尚未满足需求的领域建立了丰富的产品管线。随著公司的候选药物日趋成熟,其潜在价值不断增长,公司考虑将其对外授权予制药公司。公司亦与制药公司进行战略性药物发现及开发合作,以探索潜在靶点及有可能成为公司药物开发管线一部分的候选药物。截至最后实际可行日期,公司已与按2025年所呈报销售额计全球前20大制药公司其中14家合作。该等合作通常利用公司的技术和开发能力以加快药物发现,交易结构包括首付款、基于成功的开发里程碑、监管及商业里程碑以及特许权使用费。公司的软件授权业务涉及将完整的Pharma.AI平台中的一个或多个组件(Biology 42、Chemistry 42、Medicine 42及Science 42)对外授权,用作靶点发现、小分子及生物制剂生成、临床试验预测、科学文档撰写及通过ScienceMMAIGym进行基础模型训练。公司透过Chemistry 42+(一款基于MCP的AI协调器,可将自然语言请求转换为自动化计算化学工作流程)以及药物发现及开发(DDD)基准测试服务(BaaS)(一套标准化评估框架,旨在真实世界的药物发现及开发任务中评估前沿AI与基础模型的表现)进一步扩展软件及平台服务。虽然公司主要专注于制药行业,但公司的生成式AI平台具有广泛应用的潜力,例如先进材料、农业、营养产品及兽医药物。
药物发现及管线开发
得益于与全球跨国及亚洲制药公司达成多项对外授权及研究合作协议,今年的业务发展势头尤为强劲。截至最后实际可行日期,于2026年公布的交易合约总价值约为73亿美元。截至2026年6月30日止六个月,公司来自药物发现及管线开发业务的收入为103.1百万美元,较截至2025年6月30日止六个月的23.9百万美元增加331.3%。该等重大合作不仅验证英矽智能AI平台赋能全球生物制药行业的能力,亦为推动公司收入增长的主要动力。
英矽智能于2026年3月宣布与礼来达成全球研发合作。该项合作协议授予礼来一项独家全球许可,以开发、生产及商业化处于临床前开发阶段针对特定适应症的潜在同类最佳新型口服治疗药物。此外,公司将英矽智能的先进Pharma.AI平台与礼来的开发能力及深厚的疾病领域专业优势相结合,与礼来合作开展多个研发项目,专注由礼来选定的靶点。公司有权收取首付款115百万美元,潜在总交易价值最高约为27.5亿美元。此次合作凸显全球领先制药企业对公司AI驱动药物研发平台的可扩展性及商业价值的高度认可与持续信心。此外,公司亦与衡泰生物订立战略共同开发协议,以推进ISM8969(公司由AI赋能、具备脑部渗透性的NLRP3抑制剂,用于治疗帕金森病)的研发。此项双方各占50%全球权益的合作使双方能够充分发挥各自在临床开发及商业化方面的优势。作为该合作伙伴关系的一部分,公司有权收取最高达66.0百万美元的首付款项及里程碑付款,彰显此款针对神经退化性疾病的同类最佳候选药物的巨大潜力。
在研究合作方面,公司与施维雅(Servier)达成了一项价值最高达888.0百万美元的多年期肿瘤学合作,专注于发现新型肿瘤疗法。于BIO2026国际大会上,公司亦宣布与SK生物制药公司达成研发合作,旨在发现用于治疗CNS神经免疫疾病由AI赋能的创新候选药物。根据此项合作,英矽智能有资格获得最高达18百万美元的首付款及近期里程碑付款,以及基于净销售额的个位数比例特许权使用费,开发、监管及商业里程碑的潜在交易总价值超过25亿美元,为英矽智能迄今与亚太地区合作伙伴达成的最大规模合作。于2026年7月,公司宣布与武田制药(Takeda)达成合作,有资格获得约60百万美元的项目启动费、近期付款及里程碑付款,潜在交易总价值约为600百万美元。在国内合作方面,公司与齐鲁制药订立研究合作协议,以加速开发新型心血管代谢疾病疗法,与康哲药业就CNS及自身免疫性疾病订立多项合作,及与元羿生物达成合作,共同探索多个潜在CNS治疗靶点。值得注意的是,与礼来及康哲药业等合作伙伴的多次合作展现客户对公司的持续信任,并进一步验证公司平台的实力及可扩展性。
除达成新战略交易外,公司亦成功于现有合作达成多项里程碑,提升收入的可预测性及长期合作关系的韧性。于2026年上半年及截至最后实际可行日期,英矽智能与合作伙伴于合作项目中达成一系列重要里程碑。
根据公司与浙江海正药业股份有限公司的合作,公司于订立合作后仅八个月内成功提名一项PCC,展现公司AI赋能发现引擎的速度及生产力。公司的合作伙伴Stemline Therapeutics Inc.已完成ISM9682(一款利用英矽智能的生成式AI引擎设计的高度差异化KIF18A小分子抑制剂)的I期临床试验首例患者给药。继公司于2025年12月与太景生物科技订立授权协议后,合作伙伴太景生物科技已于2026年3月公布完成ISM4808的I期临床试验的首例受试者入组及给药。此外,英矽智能已完成AI驱动NLRP3抑制剂ISM8969的I期临床研究首次人体给药,实现与衡泰生物合作的首个临床里程碑。
软件解决方案
公司来自软件解决方案的收入于报告期内为2.7百万美元。于报告期内,公司通过向客户授权使用Pharma.AI四个组件(即Biology 42、Chemistry 42、Medicine 42及Science 42)产生收入。公司与客户订立订阅协议,并收取订阅费。除平台订阅外,公司开始将Science MMAI Gym转化为新的软件型服务业务并实现商业化,方式是以会员制授予客户MMAIGym的使用权限,并收取训练费用。
这项新的收入模式是由Science MMAI Gym的底层能力支持。Science MMAI Gym是公司开发的一个针对特定领域的AI训练环境,旨在解决通用人工智能,尤其是基础模型于制药研究领域的局限性。Science MMAI Gym旨在透过结构化的训练方案,系统性地调适基础模型用于药物发现及开发,结合了专有科学数据集、多模态任务、微调、强化学习及严谨的基准测试。于报告期内,公司已就Science MMAI Gym业务与Human Longevity及LiquidAI建立合作关系。公司与Human Longevity的合作专注于共同开发行业首个面向长寿科学的AI基础模型,而公司与Liquid AI的合作则产生了LFM2-2.6B-MMAI,一款共同训练的轻量化逆合成LFM。尽管仅包含26亿个参数,该模型于单步逆合成中展现SOTA表现,并超越专用领域模型及通用基础模型,且于ICML2026上以精选壁报进行展示。LFM2-2.6B-MMAI支持本地部署及透过微软云市场获取,以供制药研究机构更广泛采用。2026年7月,公司与腾讯健康达成战略合作,共同推进Science MMAI Gym于生命科学领域的应用。根据该合作,双方将共同训练、优化及部署生命科学专用模型,以扩大AI赋能药物发现能力的应用范围。
非医药领域的研发合作公司将持续拓展医药领域以外的战略合作,以充分释放Pharma.AI平台的应用潜力与商机。依托平台的高度灵活性,公司致力于解决多行业中的复杂挑战,并提供创新解决方案。此项战略转变不仅使收入来源多元化,亦提升公司技术的适应性与拓展性,使公司能够把握医药及非医药市场中不断涌现的机遇。
公司目前的非医药合作涵盖先进材料、农业、营养产品及兽医等多个行业,充分展现公司平台的广泛应用潜力。这些合作已证明公司技术在解决行业特定问题与推动创新的价值。公司已扩大与不同领域的非医药合作,包括营养保健品、可持续燃料、材料科学及农业。与沙特阿美(Saudi Aramco)的合作中,已成功开发并测试了一种新型高孔隙度的金属有机框架(MOF)材料,用于直接从空气中捕获CO2。测试结果显示,其CO2捕获量较目前最优的MOF材料有所提升。目前正著手开发六种新型MOF,以进一步测试及直接从空气及其他CO2排放源捕获CO2的能力。此项合作验证公司的AI平台在制药垂直领域之外的适用性,同时展现其应对不同行业复杂挑战的潜力。展望未来,公司计划进一步拓展更多垂直产业,挖掘公司的专业知识及技术能够带来颠覆性影响的尚未开拓市场。
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