主营业务:
公司为投资控股公司。集团主要从事医药产品的研发及商业化。
报告期业绩:
公司的收益由截至2025年6月30日止六个月的人民币22.2百万元增加人民币5.7百万元至截至2026年6月30日止六个月人民币27.9百万元，主要由于Hunterase与迈芮倍的销售增长。
报告期业务回顾：
公司在药物产品线及业务营运方面取得重大进展，包括以下里程碑及成就。
海芮思（艾度硫酸酯酶β注射液，前称为CAN101）海芮思引进自韩国合作伙伴GCBiopharma（前称GCPharma，原GreenCrossCorporation），根据与GCBiopharma的合作协议，北海康成拥有海芮思于大中华区的独家开发与商业化权利。该产品已于全球超过10个国家完成上市，具备扎实的临床应用基础与成熟的国际市场验证。
黏多糖贮积症(MPS)是一组由于溶酶体中缺乏降解糖胺聚糖（黏多糖，GAGs）的水解酶而导致多系统受累的罕见疾病。其中，黏多糖贮积症II型(MPSII)属X连锁隐性遗传，体内缺乏艾度糖醛酸-2-硫酸酯酶(IDS)，从而导致GAG在溶酶体中积聚。
患者主要为男性（女性罕见），亚洲人群发病率约0.84/100,000。主要症状的中位始发年龄大多在5岁前。临床表现包括严重的气道阻塞、骨骼畸形、心肌病等，大多数患者会出现神经功能下降，生活品质低下。未接受治疗的患者病情进展迅速，中位死亡年龄约13.4岁。MPS于2018年被纳入中国《第一批罕见病目录》。各国指南及共识均推荐酶替代疗法作为MPSII型的标准治疗，海芮思可提供外源性IDS供细胞溶酶体摄取，分解代谢积累的GAG。海芮思作为国内唯一获批的MPSII型的ERT药物，具备明确的临床刚需与独家市场地位。
•2020年9月，北海康成成功获得国家药监局（‘NMPA’）对海芮思（作为在中国治疗MPSII型的首个且唯一ERT疗法）的上市批准。
•2021年5月，北海康成在中国商业化推出海芮思，并进入非医保市场。自推出以来，患者识别速度加快，截至2026年6月30日已累计识别921名患者，公司已在142个城市实施商业保险计划（惠民保），覆盖中国6.26亿人口。
•2026年8月，海芮思已获得中国台湾卫生福利部食品药物管理署（‘TFDA’）颁发的药品上市许可证。凭藉该批准，海芮思已在中国内地、中国香港及中国台湾取得上市批准。
迈芮倍（氯马昔巴特口服溶液，前称为CAN108）迈芮倍是一种几乎不被吸收的回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂，减少胆汁酸肠肝循环，阻断肝内和血清中的胆汁酸水准，减少由此介导的肝脏损伤，以及缓解胆汁淤积性瘙痒（极度瘙痒）。迈芮倍引进自公司的美国合作伙伴MirumPharmaceuticals,Inc.（‘Mirum’）。根据与Mirum的协议，北海康成拥有迈芮倍在大中华区开发和商业化以及在特定条件下生产的独家授权。迈芮倍适用于阿拉杰里综合症(ALGS)及进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)等罕见遗传性胆汁淤积性肝病。ALGS是一种常染色体显性遗传的多系统疾病，以肝内胆管缺乏为特征，可导致胆汁淤积、严重瘙痒及进行性肝损伤，发病率约1/30,000至1/50,000，于2023年被纳入中国《第二批罕见病目录》。PFIC是一组罕见的遗传性肝病，因肝细胞转运蛋白缺陷导致肝内胆汁淤积，从婴儿期起表现为严重瘙痒、黄疸和肝功能衰竭，70-80%的患者最终需要肝移植，发病率约1/50,000至1/100,000。
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迈芮倍已获美国食品药品监督管理局（‘FDA’）授予ALGS及PFICII型的突破性疗法认定，以及ALGS及PFIC之孤儿药资格认定。在欧洲，迈芮倍已获欧洲药品管理局（‘EMA’）授予ALGS及PFIC之孤儿药资格认定。在中国台湾，迈芮倍已获中国台湾卫生福利部食品药物管理署（‘TFDA’）授予孤儿药认定，并享有十年市场独占期。
•截至2024年12月31日，迈芮倍获得在中国内地、中国香港及中国台湾的治疗ALGS上市批准，并获得在中国台湾用于治疗PFIC的批准。迈芮倍广泛获得上市批准，成为该地区首个且是唯一获批上市的治疗ALGS患者胆汁淤积性瘙痒的产品。
•2024年5月，迈芮倍在中国内地的适用范围从1岁及以上扩展至三个月及以上的患者。
•2024年12月，迈芮倍在中国台湾获准上市，用于治疗三个月及以上的PFIC患者的胆汁淤积性瘙痒症。
•于2024年12月，迈芮倍在中国台湾的适用范围从1岁及以上扩展至两个月及以上的ALGS患者。
•2024年1月，北海康成在中国商业化推出迈芮倍，并进入非医保市场。自推出以来，患者识别速度加快，截至2026年6月30日，公司已累计识别920名ALGS患者，已在64个城市实施商业保险计划（惠民保），覆盖中国2.99亿人口。
•2026年8月14日，迈芮倍已获中国台湾健保署核准纳入健保支付，相关健保支付将于2026年9月1日正式生效。迈芮倍是中国台湾地区首个获批用于治疗ALGS与PFIC的治疗药物，两项适应症同步纳入中国台湾健保报销，是当地ALGS与PFIC患者的重大利好。这一举措的落地将大幅减轻中国台湾病患家庭的经济压力。戈芮宁（注射用维拉苷酶β，前称为CAN103）戈芮宁（注射用维拉苷酶β）已于2025年5月获国家药监局上市批准，是国内首个自主研发适用于12岁及以上青少年和成人I型及III型戈谢病患者的长期酶替代疗法。
戈谢病是由葡萄糖脑苷脂酶（酸性β－葡萄糖苷酶）缺乏引起的，这种酶有助于分解溶酶体内一种被称作葡萄糖脑苷脂（葡糖神经酰胺）的细胞膜鞘脂。葡萄糖脑苷脂主要积聚在某些器官内的单核巨噬细胞中，形成典型的戈谢细胞，导致脾肿大，肝肿大，贫血，血小板减少症，骨痛和骨折，严重的戈谢病类型（围产期致死型，II型和III型），早期可出现神经系统症状。戈谢病于2018年被纳入中国‘第一批罕见病目录’。
戈芮宁通过静脉输注特异性地补充戈谢病患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶。公司持有该产品开发及商业化的全球专有权利。戈芮宁作为生物创新药，可完全替代同类进口产品，且治疗费用预计显著降低，有望大幅减轻患者长期治疗的经济负担，从根本上提升全球戈谢病患者用药的可及性与可持续性。
•2025年3月，公司的全资附属公司及戈芮宁上市许可持有人北海康成（上海）生物科技有限公司顺利通过了对分段生产试点品种开展的注册核查与上市前GMP符合性检查。戈芮宁是中国首个通过生物制品分段生产检查的创新生物药。
•2025年5月，戈芮宁（用于治疗I型及III型戈谢病的生物创新药）在中国获批上市。
•2025年12月，戈芮宁纳入中国第一版商保创新药目录。
•自推出以来，患者识别速度加快，截至2026年6月30日，公司已累计识别42名戈谢病患者，已在40个城市实施商业保险计划（惠民保），覆盖中国1.75亿人口。
•2026年7月，公司已全面启动戈芮宁在北非重点市场的注册申报流程及商业化筹备工作，上市各项准备工作也在全面推进中。出海北非市场是戈芮宁布局全球戈谢病市场的首个重要里程碑。北非地区戈谢病市场规模可观且持续增长，存在大量未被满足的临床需求。•此外，公司亦正积极推进戈芮宁于中国香港地区的注册申报工作。
•2026年8月，公司正开展一项获国家药监局批准的注册临床试验，将戈芮宁的适用人群扩展至2至12岁的儿童。
CAN106（欧莫扑拜单抗）CAN106是一种针对补体C5的新型长效重组单克隆抗体，其开发用于治疗补体介导的疾病，包括阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)、重症肌无力(MG)及其他已获批及新的潜在补体相关的适应症。根据临床数据，CAN106表现出良好的PK/PD特征、安全性及耐受性，显示CAN106具有有效抑制PNH患者C5的潜力，给药便利，只需每四周给药一次。
•北海康成分别于2019年及2020年自Wu Xi BiologicsIreland Limited及Privus Biologics,LLC获得在PNH以及涉及激活C5蛋白的其他补体介导疾病中开发、制造及商业化CAN106的全球权利。
•CAN106已被FDA授予孤儿药资格认证，用于治疗MG，这是一种导致肌肉无力的自身免疫性神经肌肉疾病。CAN106享有《孤儿药法案》的福利，包括符合条件的临床试验可享受50%的税收抵免、豁免监管申请费、获得联邦研究资助的资格，以及获得MG上市许可后7年的市场独占保护期。
•于2023年6月，北海康成宣布正在中国进行的CAN106用于治疗PNH的1b期研究的正面初步结果。中国北京的北京协和医院血液内科主任医师韩冰教授为该项研究的牵头研究者。CAN106显示出与剂量成比例的药代动力学暴露特征，可在24小时内迅速降低游离C5水平，并呈现剂量依赖性减少，队列3所有受试者均保持在完全C5抑制的0.5微克╱毫升阈值以下。CAN106在所有剂量下均展现良好安全性与耐受性，所有药物相关不良事件均为短暂且轻度至中度，无受试者因此退出研究，亦无发生严重不良事件、过敏反应或脑膜炎感染病例。
•可使用抗C5抗体治疗的补体介导疾病仍广受关注，表明CAN106在PNH以外的多种适应症中皆具有潜力。
•公司认为CAN106是治疗多种补体介导疾病的强力候选药物。公司正积极探索独立推进或对外合作等多元路径，致力于将CAN106推向具备显著商业潜力的后期临床开发阶段。CAN204基因疗法腺相关病毒(AAV)作为基因转染工具之治疗方法，具备成为多种遗传疾病安全、一次性持久疗法之潜力，为北海康成重点开发领域之一。杜兴氏肌肉萎缩症(DMD)为最常见之进行性肌肉萎缩症，已被纳入中国‘国家第一批罕见病目录’（2018年，第98号）。该疾病为X染色体连锁遗传性神经肌肉罕见病，主要发病于男孩，患者通常因心肌及肺肌无力于20多岁时离世，中国约有5万名DMD患者，全球存在大量未被满足之临床需求。
公司之下一代双腺相关病毒(AAV)载体DMD基因疗法(CAN204)，依托自Scriptr Global授权之StitchR™RNA组装双载体技术平台，透过两组独立AAV载体实现大容量基因片段之高保真与高效递送，所编码之midi-Dystrophin蛋白长度较第一代基因疗法之micro-Dystrophin提升逾两倍。CAN204蛋白设计直接源自人类遗传学，可产生长度比轻度贝克型肌肉萎缩症患者表现更长的截短型抗肌肉萎缩蛋白，从生物学角度降低失败风险。该疗法有望成为治疗DMD之颠覆性疗法。
•于2024年11月，北海康成与Scriptr已于《科学》期刊上发表论文，报告StitchR™技术之发现及其于治疗肌肉萎缩症之应用；
•截至2025年12月31日，公司已顺利完成小鼠体内概念验证研究，并取得DMD临床前关键数据；
•2026年上半年，公司持续推进多种AAV病毒衣壳的筛选与评估，以优化StitchR™对肌肉及心脏组织的递送效率，并同步完成治疗载荷的改进与非人灵长类动物实验的前期筹备。临床前数据正稳步累积，为DMD基因疗法迈向人体临床验证奠定坚实基础。
全球新管线：CAN301新一代可穿透血脑屏障戈谢病酶替代疗法候选药物公司已启动新一代戈谢病疗法管线CAN301的自主研发。CAN301是一款具备中枢神经系统靶向能力的葡糖脑苷脂酶(GCase)酶替代疗法，是公司首个依托中枢神经系统大分子递送技术平台的研发项目，旨在针对性解决III型戈谢病中枢神经系统相关表现的未满足临床需求，可作为公司已上市产品戈芮宁（前称CAN103）的迭代升级候选药物。目前，公司正稳步推进平台搭建、新型分子筛选及体内概念验证等系列临床前研发工作，并同步推进知识产权保护及该中枢递送平台在其他疾病领域的拓展应用。
作为继戈芮宁之后的第二代中枢靶向疗法，CAN301与现有一代上市产品形成协同互补的产品矩阵，填补中枢病变治疗空白，拓宽整体目标患者人群，提升公司在戈谢病及相关疾病领域的市场覆盖度。药明生物战略入股2026年2月15日，公司与Wu Xi Biologics Health Care Venture（药明生物间接全资附属投资实体）订立股份认购协定，配发84,033,613股新股，认购价格为每股2.38港元，募集资金总额约2.0亿港元。所募集的资金当中，60%用于清偿集团贸易应付款，28%用于现有产品管线的研发开支，12%用于营运资金及已商业化产品的注册维护。交易完成后药明生物关联方持股16.27%，跃升为公司第二大股东。
药明生物作为全球领先的生物药一体化CRDMO服务商，与公司拥有多年深度业务合作。本次股权合作实现产业资本与业务合作深度协同，持续夯实公司于国内罕见病生物药赛道领先优势。
罕见病行业的市场机遇全球罕见病药物赛道具备独特产业属性与长期成长潜力。绝大多数罕见病源于基因突变，发病机制相对明确，显著提升候选疗法研发成功率；行业销售场景高度聚焦，仅需针对少量专科医师与定点医院开展学术推广，营运效率突出。全球多地配套完善激励监管机制，以美国《孤儿药法案》、快速审评通道为代表，透过市场独占、审批提速等政策降低研发与商业化门槛。据IMARC报告预测，全球孤儿药市场规模将由2023年之2,148亿美元增长至2032年之5,413亿美元，成长确定性充足。与发达市场相比，发展中国家因筛诊体系尚未完善，罕见病药物市场渗透率仍处低位，后续提升空间巨大。
预计中国罕见病产业将持续受惠于国家层面多维度监管与保障扶持政策，行业发展环境持续优化。监管端持续简化罕见病药物研发及上市申报流程，开设专属审批通道，允许企业直接采纳境外全球多中心临床试验数据作为国内注册支撑，搭配优先审评、附条件批准等激励机制，大幅缩短罕见病创新药上市周期；病种规范管理方面，国家先后于2018年发布第一批《国家罕见病目录》收录121种罕见病，并在2023年推出第二批目录新增86种病种，两批合计覆盖207种罕见病，为罕见病筛查诊断、临床研发及市场商业化建立清晰标准框架。支付保障体系亦迎来重大升级，国家医保局于2025年1月公布2025年医保目录调整规划，首次增设商业健康保险创新药丙类目录，作为甲、乙类基本医保的重要补充，专门收录创新度高、临床价值突出但定价偏高的罕见病特效药、基因疗法等前沿品类，依托商业健康险搭建补充支付渠道，并配套豁免自付考核、不纳入集采监测等扶持政策，拓宽罕见病创新药支付通路。创新研发激励层面，2026年5月正式实施的新版《药品管理法实施条例》首次设立罕见病药市场独占保护制度，对于符合条件、且承诺稳定保障药品供应的罕见病治疗新药，可享有最长7年的市场独占期，期间不再批准相同品种上市，有效保障企业研发投入回报，充分调动产业研发罕见病疗法的积极性。
业务展望：
展望未来，公司将充分把握罕见病领域庞大的市场机遇及持续向好的政策环境，持续深化研发与商业化双轮驱动战略：1)商业销售层面：公司依托合同销售组织百洋，持续推动海芮思、迈芮倍、戈芮宁三款已上市产品于国内市场的销售扩张与患者用药可及性提升，并有序推进自研产品戈芮宁的海外市场布局与商业拓展。随著迈芮倍纳入中国台湾健保给付范围，中国台湾市场有望迎来业绩放量增长，为公司整体业绩提供坚实支撑。
2)创新研发层面：公司持续推进全球化BD合作，充分释放自研管线的商业潜力，同时持续拓宽技术平台矩阵、推动现有产品迭代升级，并前瞻布局全球首创(First-in-class)前沿技术与创新药品种。凭藉公司在罕见病赛道的先发优势、全产业链CXO龙头资源的深度协同优势，以及国家层面持续利好的产业政策支持，北海康成将加速完成企业价值重估，为股东带来长期、稳定、可持续的投资回报。于2025年3月，公司宣布全资附属公司－北海康成（上海）生物科技有限公司为持有人的戈芮宁顺利通过了对分段生产试点品种开展的注册核查与上市前GMP符合性检查。戈芮宁是中国首个通过生物制品分段生产检查的创新生物药。公司已获得选定的许可引进项目的生产产能，包括来自药明生物、GCBiopharma及Mirum等第三方合作伙伴的产能。公司旨在平衡成本效益及控制药物产品及╱或候选药物的质量。为推进公司基因疗法的产品线，公司正研究适用于基因疗法的生产策略，在实现高品质的同时兼顾资本效益，并预计委聘CDMO合作，推进基因疗法产品的后续开发工作。
商业化
于2025年8月，北京百洋智合医学成果转化服务有限公司（‘百洋智合’，为百洋医药之附属公司）成为公司独家合同销售组织，以于中国内地、中国香港及中国澳门推广公司的三款核心商业化产品海芮思、迈芮倍及戈芮宁，且根据协定约定，如应百洋智合提出要求，公司将委任其联属公司作为中国内地的独家分销商。于2025年末，公司已顺利完成向百洋智合转让推广及分销安排，确保营运流程的连续性与效率。
2026年上半年，公司的合同销售组织百洋智合正式启动三款产品的商业化运营，双方团队紧密配合，不仅协同推进三款产品的国家级及地方市场准入工作，亦在市场营销、渠道管理及患者服务等多个环节形成合力，加速推动新患者的早期识别与治疗转化，力求将疾病知晓率的提升切实转化为患者的用药可及性。于2026年6月30日，百洋医药关联方持有公司股份比例增至17.07%，体现了战略股东对公司长期价值的认可。
于中国内地市场外，公司的商业化团队亦积极拓展中国台湾、中国香港及海外市场的商业化布局，各项举措已取得积极进展。
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